Thérapie foetale pionnière pour traiter la maladie des os de verre

Thérapie foetale pionnière pour traiter la maladie des os de verre

Photo: Keystone

Une thérapie pionnière à base d'injections de cellules souches va être testée sur des foetus, a rapporté lundi un hôpital britannique. Les chercheurs vont tenter de les traiter, avant même leur naissance, d'une maladie rare, la maladie des os de verre.

'Un essai utilisant des injections de cellules souches va être lancé pour traiter l'ostéogenèse imparfaite, soit la maladie des os de verre, avant ou juste après la naissance' dans plusieurs hôpitaux en Europe, écrit dans un communiqué le Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres, l'un des partenaires de ce projet.

L'ostéogenèse imparfaite est un groupe de maladies qui peuvent se caractériser par 'des fractures multiples, déformations des os, douleurs et réduction de mobilité pour les formes sévères', explique le Dr Catherine DeVile, du GOSH, citée dans le communiqué.

Ce groupe de maladies génétiques est caractérisé par un défaut dans la production de collagène, une protéine que l'on retrouve dans les os et qui sert de soutien à l'organisme. Il affecte en Europe une personne sur 10'000 ou une sur 25'000 (selon les sources).

Une nouvelle thérapie a été mise au point par une équipe suédoise du Karolinska Institute, consistant à injecter des lignées de cellules souches spéciales qui permettent de stimuler la production de collagène.

Des résultats relativement encourageants ont été enregistrés après des injections sur un petit nombre d'adolescents. L'espoir est d'obtenir de 'meilleurs résultats' en injectant ces cellules souches avant ou juste après la naissance.

Coup d'envoi l'an prochain

L'essai démarrera début 2016 et visera des foetus et bébés dont la maladie aura été détectée par des tests génétiques avant la naissance. 'Comme l'injection de cellules souches durant l'adolescence semble avoir des effets positifs, une intervention à un stade antérieur dans la vie pourrait entraîner des résultats plus efficaces sur le long terme', estime le Dr Catherine DeVile.

Pour la spécialiste en génétique du GOSH, le Pr Lyn Chitty, 'ce projet, s'il fonctionne, pourrait être l'un des premiers à montrer que l'on peut traiter certaines maladies avant même la naissance et améliorer l'existence de ces enfants'.

/ATS
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