Novartis: la FDA enquête sur un effet cancérigène du Zolgensma

La FDA a ouvert une enquête sur un "risque sérieux" de tumeur maligne lié à la thérapie génique de Novartis Zolgensma (onasemnogène abéparvovec), dans le sillage d'indications en ce sens relatées en fin de semaine dernière par le laboratoire rhénan.

Trois des cas impliquaient des tumeurs associées avec un oncogène susceptible de causer un cancer en cas de surexpression.

"Dans deux de ces cas, une analyse moléculaire des tissus a démontré une intégration du vecteur viral adénoassocié du Zolgensma dans le génome de l'hôte," souligne la Food and Drug Administration (FDA) dans un communiqué.

L'autorité considère que le risque de néoplasie induit par le Zolgensma, version intraveineuse de ce traitement contre l'amyotrophie spinale destinée aux patients de moins de deux ans, s'applique également à sa version intrathécale pour enfants dès deux ans et adultes, commercialisé sous la marque Itvisma. Même si cette seconde formulation n'a à ce jour fait l'objet d'aucun signalement, les deux versions reposent en effet sur le même vecteur viral.

Homologuées respectivement en mai 2019 et novembre 2024, ces deux thérapies géniques présentent toujours de l'avis de la FDA un profil bénéfice/risque favorable. L'agence envisage de modifier la notice d'accompagnement de ces produits, mentionnant actuellement "un risque théorique de génération de tumeur".